参考答案：(1)药物治疗：原则是“补其所缺、去其所余、对症处理”。根据治疗的时机不同大致可分为产前、症前和现症治疗。如对有先天性非溶血性黄疸Ⅱ型胎儿的孕妇，分娩前服用苯巴比妥可防止患儿发病；对苯丙酮尿症、半乳糖血症等可通过新生儿筛查在症状出现前作出准确诊断并及时治疗；对婴儿痉挛症患儿补充维生素B₆治疗等，都可收到良好的治疗效果。
(2)饮食治疗：原则是“禁其所忌”。就是按照不同疾病制定不同的食谱，严格限制与疾病发病相关物质的摄入量，如苯丙酮尿症通过配制特殊的低或无苯丙氨酸奶粉可防止幼儿发病。减少患者所忌物质的吸收也很重要，如苯丙酮尿症口服苯丙氨酸氨基水解酶胶囊，将苯丙氨酸转化成苯丙烯酸，在食物吸收前选择性清除苯丙氨酸。
(3)手术治疗：当神经系统遗传性疾病已造成组织和器官明显损伤，应用外科手术对病损器官进行切除、修补或替换，可有效地改善某些遗传病的症状，减轻病痛。如对肢体畸形者进行手术矫正，肝移植治疗神经鞘磷脂贮积症等。
(4)基因治疗：是指应用基因工程技术来修复、更换或增补患者组织细胞中的缺陷基因，使细胞恢复正常功能而达到治疗目的，包括基因修正和基因添加。但临床应用还存在很多问题，如导入基因持续表达的时间不长、效率不高、安全性和伦理问题等，尚未得到很好的解决。