参考答案：基因治疗(gene therapy)：是指改变人活细胞遗传物质的一种医学治疗方法，在基因水平上将正常有功能的基因或其他基因通过基因转移方式导入到病人体内，并使之成为表达功能正常的基因或表达病人原来不存在或表达很低的外源基因，从而获得防治疾病的效果。